儿童血液病诊疗中心以各种儿童血液病的发病机制、诊断、治疗等为主要研究内容，根据不同儿童血液病病种制定出系统性诊疗方案，并遵循循证医学的原则进行定期的修订与完善。
儿童血液病诊疗中心下设两个病区，共有治疗床位80余张，其中千级层流隔离病床6张，收治各种儿童血液病，包括各种儿童急性白血病、儿童骨髓衰竭性疾病等。
儿童血液病诊疗中心开展如下研究：
1.儿童急性白血病的髓外浸润特点研究研究发现儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)初诊者髓外浸润中以纵隔浸润最多见,并多见于T - ALL患儿。儿童急性髓系白血病初诊时的髓外浸润常见部位为CNS、皮肤、眼部、胸膜等,多发生于伴有t (8 ;21)染色体异常的M2、M4和M5型患儿。初诊时CNS浸润AML比ALL常见,中位年龄12岁,男性高白细胞者多发,发生CNS浸润最常见的是伴有t (8 ;21)异常的M2患儿。治疗中髓外复发主要在ALL患儿的CNSL ,发病率14. 5 %。这一结果提示儿童少年急性白血病髓外浸润多见于T- ALL及伴有t (8 ;21)染色体异常的M2患儿,与预后不良有关。为这些类型白血病患儿早期强化治疗、减少髓外复发、提高无病生存率提供了理论依据。
2.儿童急性淋巴细胞白血病的细胞遗传学研究 应用常规核型分析(CCA) 、双色间期荧光原位杂交( I2FISH)和RT2PCR技术,对ALL患儿骨髓或外周血有核细胞进行t (12;21)和TEL2AML1融合基因检测结果发现t (12;21)染色体异常是我国儿童ALL最常见的染色体易位。为非T细胞系免疫表型,以普通型ALL为主,多伴TEL等位基因丢失,临床表现和近期疗效与其他非T细胞系儿童ALL无显著差异。具有与国外报道不同的患儿特征：发病年龄偏大,m血小板计数和IgH重排率低,核型多为正常。通过对儿童Ph染色体阳性ALL(Ph+ cALL)和成人Ph染色体阳性ALL(Ph+ aALL)的对比分析首次得出Ph染色体阳性的儿童和成人ALL具有相似的生物学特征，CD34表达在成人组与整体患者组预后影响的差异可间接反映出Ph+ aALL和cALL预后相关因素差异的结论。
3.儿童急性白血病的临床疗效
在细胞形态学、免疫学、细胞遗传学和分子生物学(MICM)工作基础上，开展了儿童ALL的危险分组治疗，总的完全缓解率达95%以上，标危组3年EFS和OS分别为91.5%和84.5%；高危组3年EFS和OS分别为55.6%和73.9%，与国际上报道的结果相当。对儿童急性髓系白血病根据细胞遗传学异常进行分组治疗。对伴有t(15;17)易位的(低危组)AML采用降低毒性的强化(单用蒽环类药物)治疗，总治疗期12个月，5年累计复发率16%，治疗失败的主要原因为伴白细胞增高和凝血异常导致的早期死亡；5年累计EFS、DFS和OS分别为72.3%、85.0%和85.8%，总的治疗费用明显降低，生存质量显著；对伴有t(8;21)易位的(中危组)AML采用早期强化治疗, 4年EFS、DFS和OS分别为(25.9 ±9.6)% 、(28.4 ±10.4)%和 (37.9 ±10.3)%。上述资料是有关儿童髓系白血病的研究的较大病例数的研究，这些工作的结果达到了国际报道的最好水平。
此外，中心还开展了重型再生障碍性贫血的ATG联合免疫治疗，有效率达80%。多年来诊治多例疑难儿童血液病，如CDA(儿童红细胞增生异常性贫血)、儿童肝脾γδT细胞淋巴瘤等。
儿童血液病中心拥有一支具备儿科和血液科专业知识的国内一流的高素质医疗团队。主任医师1人，副主任医师2人，主治医师4人，住院医师10人，硕士学位6人。博士导师1人。护理队伍28人。在读博士研究生2人，在读硕士研究生3人。
目前承担着“儿童急性淋巴细胞白血病预后的比较蛋白质组分析”“儿童血液病诊断、规范性治疗及预后评估研究”等科研课题。
